【醫學突破】基因療法治療先天性失聰 指日可待

科學家又再一次利用科技進行逆天研究！美國哈佛大學、維吉尼亞大學和瑞士格桑聯邦理工學院共同進行了一項研究，他們利用經改造的病毒為先天性失聰的老鼠進行基因療法，成功幫助老鼠恢復聽覺！

根據世界衞生組織的資料顯示，世界上大概有3億6千萬人有聽覺障礙。科學界現已找出可導致失聰的70多組基因異變。在這研究中，哈佛大學醫學院的Prof Jeffrey Holt就集中研究其中一組基因「TMC1」。該基因的異變導致4-8%的先天性失聰。Prof Holt的團隊在2013年發現原來TMC1在內耳絨毛細胞中非常重要。如果這基因有所異變，絨毛細胞就失去把聲波轉化為腦部可閱讀訊號的能力，造成失聰。

研究人員先利用基因改造的技術製造了一批失去TMC1基因，或TMC1排序有異變的老鼠，兩批老鼠都有先天性失聰的問題。研究人員再利用基因改造技術把正常的TMC1基因放進一種名為AAV1的病毒。當這種經改造的病毒進入內耳的感應細胞時，感應細胞可以激發病毒利用正常的基因發揮基因應有的功能，令老鼠恢復聽覺。研究人員就利用這種病毒進行基因療法。

在實驗中，研究人員把那些基因異變的老鼠放在一個放噪音的盒中。正常的老鼠在遇到噪音時會跳起來，但那些基因異變的老鼠由於是聾的，所以不會聽到噪音，自然不會跳起。當基因異變的老鼠接受過基因療法後，牠們遇到噪音時會跳起來，並且彈跳的力度跟正常的老鼠一樣，反映牠們的聽覺恢復。

波士頓兒童醫院醫生Dr Margaret Kenna指出，現時針對TMC1異變而失聰的療法有助聽器和內耳移植。助聽器通常都沒有太大作用，而內耳移植雖然效果較好，但也始終比不上本身的聽覺。她認為如果基因療法可在病人年幼時有助改善聽力，將可大大幫助兒童的說話和學習能力。

Prof Holt認為這種基因療法在理論上不止可以幫助TMC1異變的病人，其他基因的異變應該也可靠這療法得到幫助。他希望這項技術能在5至10年內盡快開始臨牀研究，看看能否幫助先天性失聰的人重獲聽覺。