基石藥業在臺灣遞交胃腸道間質瘤（GIST）精准靶向新藥avapritinib的上市申請 用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST成人患者

蘇州2020年3月27日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616）今日宣佈，公司已向臺灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）提交胃腸道間質瘤（GIST）精准靶向藥物avapritinib的上市申請，且該藥物已於2020年3月9日獲TFDA新藥優先審查資格認定。該藥物將用於治療攜帶血小板衍生生長因數受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的、不可手術切除或轉移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發，也是基石藥業第二款遞交上市申請的藥物。

基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「一年內，基石藥業已先後遞交了兩個同類首創（first-in-class）精准靶向藥物的上市申請，這不僅體現公司對於臨床迫切需求的關注和回應，也顯示了公司正順利向商業化轉型。GIST是一種罕見的腫瘤，且目前大中華區已獲批的療法針對PDGFRA D842V突變均無療效。除臺灣外，今年上半年我們計畫針對同一適應症在中國大陸遞交avapritinib的新藥上市申請，以滿足更多患者之需。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「Avapritinib是一種強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑。今年1月，FDA已批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精准靶向藥物。目前向TFDA遞交的臨床資料顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達84%, 且大多數不良反應均為1級或2級，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到，61%的患者DOR>=6個月。」

GIST為發生於胃壁或小腸中的肉瘤，高發年齡為50-80歲。大約90%的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因的突變導致的細胞生長失調有關。由於GIST對化療和放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）。然而，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對現有大中華區已批准的TKI藥物均不敏感，ORR為0%，中位無進展生存期僅3至5個月，總生存期約15個月[1]。除了D842V之外，既往已批准的GIST治療藥物對於其它罕見的PDGFRA外顯子18突變療效也並不理想。

基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化相關藥物的權利。

關於Avapritinib

Avapritinib是一款在研、強效、選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。它是用於治療GIST的1型抑制劑，可直接與導致突變KIT和PDGFRA信號傳導的活性激酶構象結合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的GIST中顯示了廣泛的抑制作用，強效抑制包括針對目前大中華區獲批療法耐藥的啟動環突變。

Blueprint Medicines 正在推進avapritinib更廣泛的臨床開發，用於治療多線GIST、晚期、惰性和冒煙型系統性肥大細胞增多症。

Avapritinib是一款以AYVAKITTM 為產品名獲美國FDA 批准的激酶抑制劑，用於治療攜帶PDGFRA 外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

Avapritinib尚未被美國FDA批准用於治療任何其他適應症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地區健康監管部門批准用於任何適應症。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前5款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗。憑藉經驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物製藥公司。

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