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Scholar Rock今日宣佈,已向美國FDA提交其單抗療法apitegromab用於治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的生物制品許可申請(BLA)。公司同時計劃於2025年第一季度向歐洲藥品管理局(EMA)提交上市許可申請(MAA)。根據新聞稿,apitegromab是首個在SMA關鍵性3期試驗中,患者表現出臨床和統計學上顯著運動功能改善的肌肉靶向治療候選藥物。


該BLA主要基於3期SAPPHIRE試驗和2期TOPAZ試驗的數據支持。在3期SAPPHIRE臨床試驗中,apitegromab達到主要終點,相較於安慰劑,接受apitegromab治療的SMA患者,在52周時在運動功能方面表現出具有統計學和臨床意義的顯著改善,該改善通過漢默史密斯功能運動量表(HFMSE)所評估。研究顯示,30.4%接受apitegromab治療患者的HFMSE評分改善超過3分,而安慰劑組這一比例僅為12.5%。

在TOPAZ臨床2期試驗中,在第四年時,超過90%無法行走的SMA患者在運動神經元生存蛋白(SMN)靶向療法(nusinersen或risdiplam)的基礎上持續接受apitegromab治療,研究人員並觀察到患者獲得持久的臨床益處。


Apitegromab是一款在研全人源單克隆抗體,通過與骨骼肌中的肌肉生長抑制素(myostatin)前體和潛伏形式結合,apitegromab可抑制肌生長抑制素的激活,為潛在治療SMA的首個肌肉靶向療法。SMA是一種罕見的進行性衰弱性運動神經元疾病,該病通常由SMN的缺失或功能異常所致,患者肌肉的發育和生長受損,導致進行性無力和肌肉萎縮、運動功能降低、生活質量受損、甚至死亡。根據之前的新聞稿,該療法是在SMA領域中完成臨床概念驗證的首個肌肉靶向療法。

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Scholar Rock計劃在2期OPAL試驗中評估apitegromab在兩歲以下SMA患者中的療效,該試驗預計於2025年年中啟動。試驗將針對已接受或正在接受現有SMN靶向療法的患者進行評估。

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參考資料:

[1] Scholar Rock Submits Biologics License Application (BLA) to the U.S. FDA for Apitegromab as a Treatment for Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA). Retrieved January 29, 2025 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-submits-biologics-license-application-bla-us-fda

[2] Scholar Rock Reports Apitegromab Meets Primary Endpoint in Phase 3 SAPPHIRE Study in Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA). Retrieved January 29, 2025 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-apitegromab-meets-primary-endpoint-phase-3

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